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临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血

 镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)或输入铁螯合剂,但易出现中毒现象,且不能从根本上治疗疾病,而唯一根治的方法——造血干细胞移植,却存在匹配的捐赠者稀缺的

2020-12-14

Nat Commun:利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA

2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒(SIV)是一种与人类免疫缺陷病毒(HIV)存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步:他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方

2020-12-05

Nat Commun:新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全性和有效性

2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现,使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上,论文标题为“MiCas9 increases large size g

2020-12-04

Nat Commun:科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性

2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中,来

2020-12-07

2020年11月CRISPR/Cas最新研究进展

2020年11月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。今年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的

2020-11-30

Nucleic Acids Res:发现两种较小的新型Cas9核酸酶,有望更容易地进行基因组编辑

2020年12月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶,即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件,这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用,因

2020-12-11

首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细胞

2020年11月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员证实CRISPR/Cas9系统在治疗转移性癌症方面非常有效,这是在寻找癌症治愈方法的道路上迈出的重要一步。他们开发出一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统,该递送系统专门针对癌细胞,并通过基因操纵破坏它们。这种称为CRISPR-LNP的递送系统携带一种编

2020-11-21

利用CRISPR-Cas13a和智能手机摄像头在30分钟内定量检测新冠病毒RNA

2020年12月6日讯/生物谷BIOON/---想象一下,用拭子擦拭你的鼻孔,然后将拭子放入一个设备中,15到30分钟后,你的手机上就会有一个读数,告诉你是否感染了导致COVID-19疾病的冠状病毒SARS-CoV-2。这一直是美国加州大学伯克利分校、格拉斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员的愿景。而如今,他们报告了一项科学突破,使他们更接近于实现这一愿

2020-12-06

Science公布2020十大科学突破:新冠疫苗研发、CRISPR治愈疾病、AI预测蛋白结构等上榜

当地时间12月17日,在《Nature》公布了“2020年度十大发现”后,《Science》杂志也紧随其后,按照惯例评选了本年度十大科学突破,其中,生命科学领域占得一半席位,新冠肺炎(COVID-19)疫苗的研发居于榜首。COVID-19疫苗带来希望之光2019年末发现的新型冠状病毒以惊人的速度席卷全球。当全世界陷入恐慌之时,1月12日中国科学家向世界公布了

2020-12-20

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质

 11月1日,山东棉花研究中心遗传育种团队研究员柳展基和华中农业大学棉花遗传改良团队教授金双侠在《植物生物技术杂志》在线发表论文,首次报道了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质的研究结果,为改良棉籽油品质和高油酸棉花分子育种奠定了基础。该研究以棉花GhFAD2-1A/D基因为靶标,分别在其DUF3474和Fatty

2020-11-11